Главная Статьи и новостиНовостиЕвропейское Медицинское Агентство одобрило препарат для генной терапии редкого наследственного заболевания

Европейское Медицинское Агентство одобрило препарат для генной терапии редкого наследственного заболевания

26 июля 2012 г. |
d35c8e99_big.jpgЕвропейское Медицинское Агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило регистрацию на территории Евросоюза препарата Glybera, разработанного голландской биотехнологической компанией uniQurо и предназначенного для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита липопротеиназы (ЛПЛ).

В течение трех месяцев Еврокомиссия примет окончательное решение о допуске препарата на рынок.

Фермент липопротеиназа способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Glybera представляет собой геннотерапевтический препарат, на основе аденоассоциированного вируса (AAV), в геном которого встроен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. ЛПЛ синтезируется по большей части в мышечной ткани, поэтому однократная серия внутримышечных инъекций препарата Glybera в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Glybera - четвертый в мире геннотерапевтический препарат, получивший официальное одобрение. Первой страной, разрешившей применение препаратов для генной терапии, стал Китай, где с 2003 года разрешены и официально применяются в клинической практике два геннотерапевтических препарата – Gendicine и Oncorine, разработанные SiBiono GeneTech Co и предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы. В декабре 2011 года российская компания Институт Стволовых Клеток Человека получила регистрационное удостоверение на геннотерапевтический препаратНеоваскулген, предназначенный для лечения ишемии нижних конечностей. Препарат включен в государственный реестр лекарственных средств для медицинского применения РФ и появится на рынке осенью 2012 года.

Специалисты считают, что одобрение ЕМА препарата Glybera может стать прецедентом, благодаря которому позиция регулирующих органов Европейского союза, США и других стран при рассмотрении других лекарственных средств генной терапии станет более мягкой. В настоящее время курс геннотерапевтического воздействия во всем мире прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний.

исследования,  генетика,  генная терапия,  препарат,  Glybera

Добавлено: 26 июля 2012 г., 21:26
  • Запомнить эту страницу на LiveInternet.ru
Оставить комментарий
Почтовая рассылка Doublex.ru
Подпишитесь на еженедельный дайджест лучших статей и новостей от Doublex.ru!
Теги
Новые публикации
«Химия» и жизнь. Как сохранить качество жизни при химиотерапии

Онкологи Михаил Ласков и Александр Аболмасов рассказывают о том, что происходит в организме во время курса химиотерапии, как справляться с побочными эффектами лечения, и отвечают на самые распространенные вопросы о химиотерапии. Подробнее

Если поставлен онкологический диагноз. Вопросы врачу

Первый визит к онкологу испытание довольно тяжелое. Растерянность и страх мешают сосредоточиться, слишком много «если», незнакомых слов и терминов, которые никак не желают складываться в общую картину. Мы рекомендуем вам составить список своих вопросов врачу перед приемом, а все, что он скажет, подробно записать. Подробнее

Рак молочной железы. Как понять и принять диагноз?

Известие об онкологическом диагнозе бьет наотмашь, сбивает с ног. Человек испытывает эмоции, сравнимые с шоком, вызванным сообщением о серьезной болезни близкого. Только в этот раз он растерян и напуган «за себя», а не «за того парня». Говорят, что существуют техники и способы, которые помогают как бы зафиксировать момент и в подобной стрессовой ситуации держать удар, не паниковать. Все это, конечно, ерунда и неправда. Любой прошедший подтвердит. Момент как раз такой - неожиданный и тяжелый, как кирпич, который падает на голову с большой высоты. Подготовиться невозможно. Но – что, простите, с кирпичом, что с онкодиагнозом - ты можешь работать с последствиями. Это важно понять и максимально быстро отпустить историю «все, скоро умру» и включить историю «буду бороться и выживу». Эксперты издания Medicalnewstoday.com поговорили с онкологами и специалистами по реабилитации о том, как понять и принять онкологический диагноз, в том числе диагноз рак молочной железы. Как не сдаться в самом начале пути, как правильно этот путь пройти и победить – сначала страхи, а затем и (верим) саму болезнь. Подробнее

Рак молочной железы. Что узнали о нем в 2017 году? Часть 1

Изучение биологии рака молочной железы, принципов его распространения и эффективности лекарств - процесс постоянный. В Европе и США над этим работают целые команды исследователей, у нас достаточно серьезных успехов добились ученые из Санкт-Петербурга, Новосибирска и Томска. Каждый месяц исследователи сообщают об очередном «прорыве» и можно говорить, что рак молочной железы – одна из самых прогрессивных областей изучения рака. И это хорошо, поскольку РМЖ занимает первое место среди онкологических диагнозов у женщин, да и в целом считается одним из самых распространенных онкозаболеваний в мире. Что ученым удалось узнать за 2017 год? Подробнее

Жидкая биопсия

Жидкая биопсия (liquid biopsy) – сравнительно новый, минимально инвазивный диагностический метод, основанный на выявлении и анализе молекулярных биомаркеров крови и других биологических жидкостей организма. Считается, что эта методика имеет большой потенциал для понимания природы опухолей и лечения онкологических заболеваний, по сравнению с традиционной биопсией (ткани). Подробнее

наверх