Главная Статьи и новостиНовостиЕвропейское Медицинское Агентство одобрило препарат для генной терапии редкого наследственного заболевания

Европейское Медицинское Агентство одобрило препарат для генной терапии редкого наследственного заболевания

26 июля 2012 г. |
d35c8e99_big.jpgЕвропейское Медицинское Агентство по лекарственным средствам (EMA) одобрило регистрацию на территории Евросоюза препарата Glybera, разработанного голландской биотехнологической компанией uniQurо и предназначенного для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита липопротеиназы (ЛПЛ).

В течение трех месяцев Еврокомиссия примет окончательное решение о допуске препарата на рынок.

Фермент липопротеиназа способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.

Glybera представляет собой геннотерапевтический препарат, на основе аденоассоциированного вируса (AAV), в геном которого встроен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. ЛПЛ синтезируется по большей части в мышечной ткани, поэтому однократная серия внутримышечных инъекций препарата Glybera в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.

Glybera - четвертый в мире геннотерапевтический препарат, получивший официальное одобрение. Первой страной, разрешившей применение препаратов для генной терапии, стал Китай, где с 2003 года разрешены и официально применяются в клинической практике два геннотерапевтических препарата – Gendicine и Oncorine, разработанные SiBiono GeneTech Co и предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы. В декабре 2011 года российская компания Институт Стволовых Клеток Человека получила регистрационное удостоверение на геннотерапевтический препаратНеоваскулген, предназначенный для лечения ишемии нижних конечностей. Препарат включен в государственный реестр лекарственных средств для медицинского применения РФ и появится на рынке осенью 2012 года.

Специалисты считают, что одобрение ЕМА препарата Glybera может стать прецедентом, благодаря которому позиция регулирующих органов Европейского союза, США и других стран при рассмотрении других лекарственных средств генной терапии станет более мягкой. В настоящее время курс геннотерапевтического воздействия во всем мире прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний.

исследования,  генетика,  генная терапия,  препарат,  Glybera

Добавлено: 26 июля 2012 г., 21:26
  • Запомнить эту страницу на LiveInternet.ru
Оставить комментарий
Почтовая рассылка Doublex.ru
Подпишитесь на еженедельный дайджест лучших статей и новостей от Doublex.ru!
Теги
Новые публикации
7 преимуществ дошкольного образования по методике Монтессори

Только вы, как родитель, можете знать какое дошкольное образование подходит вашему ребенку. Однако прежде чем отдать предпочтение традиционному, изучите все возможности, например, узнайте подробнее о методике Монтессори. Ее эффективность доказана многочисленными исследованиями. Вот 7 преимуществ дошкольного образования по методике Монтессори. Подробнее

Современный массажный аппарат Icoone

Дряблая, потерявшая тонус кожа, целлюлит, жировые отложения - предвестники возрастных изменений или последствия неправильного образа жизни... С этими "ветряными мельницами" женщины борются годами с переменным успехом. Однако исправить недостатки внешности можно всего за несколько месяцев, используя достижения аппаратной косметологии. Одним из самых эффективных аппаратов для коррекции лица и фигуры на сегодняшний день считается Icoone от компании Overmed Innovation. Подробнее

Планка плюс кардио: самая эффективная тренировка для снижения веса и укрепления мышц

Планка плюс кардио - одна из самых эффективных и коротких тренировок, которая дает потрясающие результаты. Сочетайте планку и "шаг альпиниста", и результаты вас удивят. Подробнее

Не ложитесь спать, не помирившись - ученые обосновали известную пословицу

Китайские исследователи выяснили, почему людям сложнее избавиться от травмирующих воспоминаний, если они ложатся спать сразу после ссоры - испытывая злость или подавленное состояние. Подробнее

Ядра абрикосовых косточек не лечат рак, а опасны для здоровья

При развитии любого серьезного заболевания очень важно знать все о своем диагнозе и следовать рекомендациям врача. Однако, борясь за жизнь, пациенты с онкологией иногда пренебрегают профессиональной медицинской помощью и надеются вылечиться с помощью средств альтернативной медицины и интернета. Это не просто нерационально, но иногда и смертельно опасно. Так, в последнее время популярна идея лечения рака с помощью природного вещества амигдалина, содержащегося в ядрах (зернах) абрикосовых косточек. Ученые предупреждают: люди, следующие рекомендациям, которые публикуют «медицинские» сайты с сомнительной репутацией, подвергают свою жизнь серьезной опасности. Подробнее

наверх